儿童药药学开发指导原则征求意见，近千亿市场迎利好

6月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（征求意见稿）》（以下简称“意见稿”），旨在填补我国儿童用药药学开发指导原则的空白，为儿童用药品的药学开发提供研发思路和技术指导，促进儿童用药品的研发，满足儿童用药需求。

　　意见稿指出，儿童用药开发的基本原则和成人用药基本一致，应该为儿童患者提供经过评价并且确认适用的药物，同时应该避免儿童接受非必要的临床试验。考虑到儿童用药临床研究的复杂性，药物开发时需尽早考虑适用于儿童用药的相关研究。

市场因疫情受挫，利好政策连发

　　近年来儿科用药需求的增长，正不断推动我国儿科用药市场规模扩大。随着激励政策出台以及儿童数量增加所导致的需求增加，近年儿科用药市场不断实现两位数增长。数据显示，2018年我国儿科用药市场规模已达到786.07亿元，较上年同比增长11.72%。若保持这样的增长势头，2020年儿童用药市场将超过900亿。

　　然而进入2020年后，由于疫情对民众就医的影响，据统计今年一季度我国重点医院市场销售额下滑了25%，其中儿科用药成为销售额萎缩程度最高的治疗领域，较去年同比下跌68%。虽然随着3月中旬以来疫情好转，各行各业相继恢复正常运转，但对于全年营收来说，儿科药企业无疑受到挫伤。

　　而近期儿童药利好政策接连发出，5月18日，CDE发布关于公开征求《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。这是自2020年国家药监局关于发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则后的第一份关于真实世界应用的技术指导原则。业界认为，儿童药的真实世界研究将推动更多儿童药更快上市。

　　而此次CDE发布的意见稿，也在强调儿童人群的生理和心理特点与成人存在差异的前提上，结合国内外法律法规、技术指南、行业规范以及儿童用药品研发现状、国际发展趋势等调研信息，从原料药、给药途径和剂型、辅料、包装系统和给药装置、患者可接受性、给药频率、说明书等方面详细介绍了儿童用药药学开发的考虑要点，为儿童药的研发指明方向，利好产业健康发展。

仍为冷门领域，研发面临困局

　　实际上，我国儿童药品市场规模逐年扩大的同时，也正面临着儿童专属药物匮乏，长期处于生产厂家少、品种少、适宜剂型少的“三少”局面。根据全国工商联药业商会调查显示，截至2019年9月，在我国6000多家药厂中，专门生产儿童药品的仅10余家，有儿童药品生产部门的企业仅30多家。

　　业内人士指出，儿药市场虽然看起来不小，且利润丰厚，但是由于消费人群的特殊性，对药品的安全性要求格外高，工艺流程也比较复杂，很多药企并不敢轻易介入。且由于国内没有像欧美那样增加儿童的适应症和用法用量可以延长数据保护期或专利保护，故国内新药企业开发儿童适应症动力稍不足。

　　意见稿指出，儿童用药药学开发的关键在于确保目标年龄段的儿童获得积极的获益-风险比以及质量稳定的药品，同时充分保证儿童患者的依从性。如果将成人制剂处理后给儿童使用，可能会导致剂量不准确、药物稳定性和生物利用度改变、患者可接受性差等药物相关的风险升高。

　　业内人士指出，最近几年儿童药研发方向可能以研制国内未上市的儿童药为主，包括改良新药、仿制国外已上市国内未上市的儿童特殊剂型产品、增加国内未上市国外已上市的儿童特殊规格等。而“从零开始”研发儿童药，对当今企业来说存在很大困难和风险，若要尝试需相当谨慎。

　　整体来看，在目前的市场大环境下，随着“全面二孩”政策持续落地，药品审评审批、医保政策等对儿童药研发的鼓励性倾斜，儿童药市场仍长期向好。业内预计，儿童类药品市场将在疫情的短暂挫伤后回暖，继续保持年均两位数以上的增长速度，2021年市场规模或将超过1000亿元，成为真正的“重量级”市场。